ACE-031, le principal produit en ACCELERON muscle du programme, est en cours de développement pour traiter des maladies impliquant la perte de masse musculaire, la force et la fonction des maladies, y compris la dystrophie musculaire, la sclérose latérale amyotrophique et les cancers liés à la perte musculaire. ACE-031 agit en inhibant myostatine et d’autres régulateurs négatifs de la masse musculaire ainsi de libérer le corps de reconstruire le tissu musculaire.

gdf 8

GDF-8 et d’autres régulateurs négatifs de limiter la production de Muscle Il ya des contrôles et des équilibres naturels, dans de nombreux processus du corps humain, y compris le processus qui contrôle la formation de la masse musculaire. Plusieurs ligands, y compris myostatine, aussi connu comme facteur de différenciation de croissance-8 (GDF-8), le travail comme un régulateur négatif du muscle de masse, pour l’essentiel de limiter la capacité du corps à ajouter du muscle. Over-expression de la myostatine a été démontré que de provoquer une perte de masse musculaire et la force, alors que l’inhibition de la myostatine dans les résultats augmentation sélective dans le muscle squelettique de masse et de force.

Il existe plusieurs exemples dans les animaux avec des mutations génétiques qui conduisent à de faibles niveaux de myostatine, entraînant d’énormes augmentations de la masse musculaire. Par exemple, la photo ci-dessous montre la myostatine déficientes race Blanc Bleu Belge de bovins, qui, malgré par ailleurs normal, ont énormément augmentation de la masse musculaire.

blanc bleu

ACE-031 : Une Decoy Receptor ActRIIB ACE-031 a été spécialement conçu pour inhiber la myostatine et d’autres régulateurs négatifs de la masse musculaire et de force. ACE-031 est basé sur la biothérapeutique activine receptor type IIB (ActRIIB), qui est le récepteur de myostatine et d’autres régulateurs négatifs de la masse musculaire . ACCELERON scientifiques ont conçu le produit de combiner la part de ActRIIB qui lie étroitement à la myostatine avec une composante d’une molécule d’anticorps qui permet à ACE-031 de circuler librement dans tout le corps.

Utilisation de l’ACE-031 à la croissance de nouvelles Muscle ACE-031 agit comme un leurre receptor ligands pour lier GDF avant de pouvoir engager avec ActRIIB à la surface des cellules musculaires. Reliure de l’ACE-031 empêche ActRIIB signalisation par les récepteurs, ce qui permet à des processus de formation du muscle normal de se produire, entraînant une augmentation de la masse musculaire et de force.

Des études récentes de l’ACE-031 indiquent que le ciblage de ces ligands mai GDF être un puissant moyen d’accroître la masse musculaire et améliorer la fonction physique. Dans une série de modèles animaux des maladies des muscles, y compris les modèles de la dystrophie musculaire, la sclérose latérale amyotrophique. ACE-031 a augmenté la masse musculaire, la force et la fonction physique. ACE-031 Programme de développement clinique ACCELERON développe ACE-031 pour traiter la perte musculaire causée par : • Muscular Dystrophy (MD) Dystrophie musculaire (MD) • Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Sclérose latérale amyotrophique (SLA) • Cancer-Related Muscle Loss Cancer-Related Muscle Loss Par la restauration de la masse musculaire squelettique, la force et la fonction, l’ACE-031 mai offrir de l’espoir aux patients atteints de ces maladies. ACE-031 est actuellement la phase I des essais cliniques. Etude : Cette étude a été achevée.

Date d’achèvement d’études : July 2009 Juillet 2009 Date d’achèvement du primaire : Juillet 2009 (date finale pour la collecte des données primaires mesure des résultats)