ASBL André contre la S.L.A

Symposium scientifique -15 ans de la ligue SLA(Belgique)

André Boucq — 2010-08-22T15:57:00Z

À l'occasion des 15 ans d'existence Symposium scientifique - 15 ans de la ligue SLA , nous inaugurons le 7 octobre « la semaine SLA ». Ce jour-là, nous organisons un symposium scientifique dans les bâtiments de l'UZLeuven – sur le campus Gasthuisberg (hôpital universitaire de Louvain), un lieu facilement accessible pour les personnes en fauteuil roulant. Cet événement s'adresse à toute personne intéressée par la recherche médicale concernant cette maladie : patients, accompagnateurs, prestataires de soins, médecins, scientifiques, bénévoles, sympathisants,… Nous vous accueillerons entre 9 h 30 et 10 h par un café et le symposium s'achèvera vers 17 heures. Le point central de cette journée sera l'intervention de chercheurs de renom à propos de l'évolution de la recherche innovante sur la SLA. Les résultats d'études récemment terminées ainsi que la présentation de projets prévus à court terme seront débattus. Des thèmes d'actualités tels que le VEGF (facteur de croissance de l'endothélium vasculaire), la thérapie cellulaire légale et les DFT (dégénérescences frontotemporales) y seront bien évidemment également abordés. Les professeurs Wim Robberecht (UZLeuven et VIB – KULeuven ; Belgique), Peter Carmeliet (VIB – KULeuven ; Belgique), Leonard van den Berg (Université d'Utrecht ; Pays-Bas), et Albert Ludolph (Université d'Ulm ; Allemagne), ont déjà confirmé leur participation à ce symposium. Le professeur Kathy Mitchell de l'université d'Ottawa, Ontario Canada proposera également un aperçu global de toutes les recherches et résultats obtenus dans le monde entier. Une traduction simultanée des interventions est prévue tant du Néerlandais vers le Français que de l'Anglais vers le Néerlandais ou le Français. Vous aurez largement l'occasion de poser vos questions, après les interventions, au cours de la table ronde de clôture animée par un modérateur. La journée sera jalonnée de pauses et de moments de rencontres pour les patients et leurs accompagnateurs. C'est l'occasion idéale pour se parler, retrouver d'anciennes connaissances et en faire de nouvelles. Un lunch élaboré sur les conseils de Piet Huysentruyt, éventuellement sous forme de purée si souhaité, vous est proposé. La participation à ce symposium scientifique est gratuite pour les patients et leurs accompagnateurs, mais nécessite une inscription préalable, via le lien vers le formulaire d'inscription électronique ci-dessous, avant le 1er octobre. Les autres participants peuvent offrir une contribution bénévole sur place. Le lieu précis et le déroulement chronologique de la journée seront communiqués dans le bulletin d'information de septembre, et sera dès lors publié à cet emplacement du site.

Formulaire d'Inscription au Symposium Scientifique – journée de rencontre À l'occasion des 15 ans d'existence de la Ligue SLA Belgique le 7 octobre 2010 Nom : ………………………………..……………………………………………………… Adresse : …………………………………………………………………………………….... Tel : ………………………………………………………….………...................

S'inscrit au symposium avec ……. personnes :

Souhaite un repas élaboré suivant les conseils de Piet Huysentruyt : 0 Tel quel : = ………… personnes . 0 Sous forme de purée : = …………personnes

Se déplace en fauteuil roulant : manuel / électrique. (veuillez l'indiquer clairement, la détermination des places à table et dans l'auditoire en dépend .)

Veuillez nous faire parvenir ce formulaire clairement et dûment rempli par fax, e-mail ou courrier ordinaire pour le 15 septembre 2010 au plus tard au secrétariat SLA.

La participation est gratuite – la réservation est indispensable !!!

Wetenschappelijk symposium 15 jaar ALS Liga

Op 7 oktober geven we in het kader van het 15 jarig bestaan van de ALS Liga de aftrap van de ‘Week van ALS'. Die dag organiseren we een wetenschappelijk symposium in de gebouwen van UZLeuven – campus Gasthuisberg op een voor rolwagens makkelijk toegankelijke locatie. Dit gebeuren richt zich tot iedereen die interesse vertoont in het wetenschappelijk onderzoek naar de aandoening : patiënten, begeleiders, zorgverstrekkers, medici, wetenschappers, vrijwilligers, sympathisanten, …

Tussen 9u30 en 10u00 wordt u verwelkomd met koffie, en we besluiten rond 17u00.

Kern van de dag vormt de lezingen van internationaal gerenommeerde onderzoekers over evoluties in het baanbrekend onderzoek naar de ziekte. Zowel resultaten van recent afgerond onderzoek als de inhoud en aanpak van in de nabije toekomst op te starten projecten zal worden besproken. Actuele thema's zoals VEGF, legale stamcel therapie en FTD komen daarbij zeker aan bod. Professoren Wim Robberecht (UZLeuven en VIB - KULeuven ; België), Peter Carmeliet (VIB - KULeuven ; België), Leonard van den Berg (Universiteit Utrecht ; Nederland), Albert Ludolph (Universiteit Ulm ; Duitsland) en Philip Van Damme (UZLeuven). hebben hun deelname hieraan toegezegd. Er zal eveneens een overzicht gegeven worden van alle onderzoeken en resultaten wereldwijd door professor Kathy Mitchell van de universiteit van Ottawa Ontario Canada. Tijdens de voordrachten wordt er simultaan vertaling voorzien, zowel uit het Nederlands naar het Frans als uit het Engels naar het Nederlands of Frans. Aansluitend aan de voordachten krijgt u ruim de gelegenheid vragen te stellen tijdens een afsluitend panelgesprek met moderator.

Daarnaast voorziet de dag in voldoende pauzes en een ontmoetingsmoment voor patiënten en hun begeleiders. Een ideaal moment om bij te praten, bekenden weer te zien en nieuwe mensen te ontmoeten. Tevens wordt u een lunch aangeboden op advies van Piet

A.L.S Liga

La recherche S.L.A (voir la vidéo)

André Boucq — 2010-08-14T10:18:56Z

SLA et Recherche - Dr. Jean-Philippe Loeffler - 2/2
envoyé par fondationthierrylatran. - Les derniers test hi-tech en vidéo.

Fausses allégations et essais cliniques

André Boucq — 2010-07-30T18:53:50Z

Fausses allégations et essais cliniques

Larry Goldstein, pH.d., de l'Université de Californie à San Diego, a parlé des espoirs prometteurs de la recherche sur les cellules souches, mais, met également en garde le public au sujet des fausses allégations en disant qu'il est important de se rappeler que lorsqu'il s'agit de tels traitements, « le monde en dehors des États-Unis est l'Ouest sauvage ».

M. Goldstein raconte alors l'histoire récemment publiée, placé sur le site Web http://www.isscr.org/, d'un garçon israélien avec une maladie neurodégénérative traitée en Russie avec infusions MC de cellules souches dans le cerveau. Il souffre maintenant de plusieurs tumeurs en raison de l'IMPURETE des cellules.

"Veiller à ce que les gens soient protégés contre les traitements sans scrupules est un rôle approprié pour le gouvernement » Il dit aussi et exhorte tous ceux qui envisagent un traitement des cellules souches en dehors des États-Unis à visiter le site web de la société internationale pour la recherche des cellules souches http://www.isscr.org/public/index.htm,

Pour vous aider à mieux comprendre les risques encourus et à mieux se poser les questions importantes qui doivent être tranchées avant de continuer.

Le Dr Koroshetz a également souligné l'importance de mener des essais cliniques rigoureux pour de nouveaux traitements. « Je ne peux vous dire combien de serpents j'ai vu au cours de ma carrière. » « Effectuer des essais de bonnes ». Le processus n'est pas simple, comme vous le savez tous.

Mais cela ne signifie pas que nous allons abandonner, » même lorsqu'ils ne sont pas réussis, les essais continuent. « Nous revenons à la table de dessin et essayons quelque chose de nouveau. Finalement, nous allons y arriver, avec le travail acharné des médecins et des patients, en particulier des patients.

Je ne peux vous dire quand. Mais nous le devrons à l'engagement permanent de personnes comme vous, à la chance et la persistance. »

Une manière d'augmenter le nombre d'essais cliniques et de les rendre plus courts est possible a souligné m. Bruijn, mais cela nécessite un "bio marqueur"

Moyen certain de savoir immédiatement si un traitement a modifier le cours de la maladie. « Si nous avions un bio marqueur, nous pourrions raccourcir les essais à deux ou trois mois, au lieu de deux ou trois ans. » L'association a investi des millions de dollars dans la recherche d'un bio marqueur fiable. « Tous ces développements sont très intéressants », a conclu m. Bruijn. « Nous allons aller loin, et je pense qu'il y a raison plus que jamais à être optimiste quant à l'élaboration de traitements pour ALS. »

Article source

False Claims and Clinical Trials Larry Goldstein, Ph.D., of the University of California at San Diego spoke about the promise of stem cell research, but also cautioned the audience about false claims saying that it is important to remember that when it comes to unproven treatments, “the world outside the United States is the wild west.” Dr. Goldstein relayed the recently published story, sited on ISSCR website, of an Israeli boy with a neurodegenerative disease treated in Russia with stem cell infusions into the brain. He is now suffering from multiple tumors because of the impurity of the cells. “Ensuring that people are protected from unscrupulous treatments is an appropriate role for the government,” he said, and urged anyone contemplating stem cell treatment outside the United States to visit the web site of the International Society for Stem Cell Research, at http://www.isscr.org/public/index.htm, to understand more about the risks and to learn important questions that should be answered before proceeding. Dr. Koroshetz also stressed the importance of conducting rigorous clinical trials of new treatments. “I can't tell you how many snake oils for ALS I've seen over my career.” Doing good trials “is not an easy process, as you all know. But it doesn't mean we give up,” even when they are not successful, he continuted. “We go back to the drawing table and try something new. Eventually, we are going to get there, with the hard work of doctors and patients, especially the patients. I can't tell you when. We need luck and persistence, and the continued dedication of people like yourselves.” One way to increase the number of clinical trials is to make them shorter, Dr. Bruijn pointed out, but this requires a “biomarker”—some way to tell right away if a treatment is altering the course of the disease. “If we had a biomarker, we could shorten trials to two or three months, instead of two or three years.” The Association has invested millions of dollars into the search for a reliable biomarker. “All of these developments are very exciting,” Dr. Bruijn concluded. “We still have far to go, but I think there is more reason than ever to be optimistic about the development of treatments for ALS."

Dr Zogheib Jamil

20 juillet 2010- dernières infos sur Trophos

André Boucq — 2010-07-21T13:14:33Z

Publication fin 2011 des données d'un composé en fin de Phase III dans le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique Une approche thérapeutique innovante va être poursuivie plus avant dans le cadre d'une collaboration de découverte médicamenteuse

Allschwil, Suisse, et Marseille, France, le 20 juillet 2010 – Actelion Ltd (SIX : ATLN) et la société Trophos SA annoncent aujourd'hui la signature d'un accord par lequel Actelion, pour 10 millions d'euros, obtient une option exclusive pour acquérir Trophos, une société pharmaceutique de recherche clinique.

L'olesoxime, le composé principal de Trophos, est en étude de Phase III dans la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), une maladie orpheline également connue sous le nom de maladie de Charcot. Cette étude devrait fournir des données d'ici à la fin de l'année 2011, Actelion pouvant alors exercer son option d'achat sur Trophos à un prix compris entre 125 et 195 millions d'euros, en fonction des différentes approbations réglementaires et des autres progrès cliniques du portefeuille de Trophos.

Simon Buckingham, Président en charge du développement corporate et du business development mondial chez Actelion, déclare : « Trophos a réalisé un excellent travail en recrutant plus de 500 patients atteints de SLA au sein de cette étude pivot bien conçue. Dès que les résultats de l'étude seront disponibles, Actelion sera dans une situation idéale pour tirer profit de ces avancées, grâce à notre expertise réglementaire reconnue au niveau mondial et à notre expérience en matière de marketing dans le domaine des médicaments orphelins. »

Trophos est une société de recherche clinique qui dispose d'un portefeuille de nouvelles molécules en développement dans les maladies du neurone moteur comme la SLA et l'amyotrophie musculaire spinale (AMS), ainsi qu'un nouveau composé visant les lésions cardiaques d'ischémie-reperfusion.

Damian Marron, le PDG de Trophos, ajoute : « Depuis sa création, Trophos a réalisé des progrès significatifs en transformant son expertise clé dans les désordres neurodégénératifs et les maladies orphelines en autant de réussites qui incluent l'avancement de notre composé principal olesoxime jusqu'à un stade poussé de développement clinique. Le développement de l'olesoxime a bénéficié d'importants soutiens de la part des communautés de patients, des enquêteurs cliniques, et de l'Union Européenne, avec notamment la gestion par Trophos d'un consortium financé par l'Union Européenne visant à améliorer le traitement de la SLA ».

Damian Marron ajoute : « Nous sommes ravis de l'accord conclu avec Actelion, qui permettra d'apporter des compétences et des expertises supplémentaires pour permettre à notre composé d'être rapidement mis à la disposition des patients, une fois l'étude terminée avec succès. »

Damian Marron conclut : « Je me réjouis également de cet accord car il offre aux investisseurs de Trophos une opportunité de réaliser la valeur de leurs investissements ».

Les deux sociétés se sont également mises d'accord sur une collaboration pour permettre à Actelion d'utiliser la technologie de tests SNC (système nerveux central) propriétaire de Trophos et sa bibliothèque de composés. La technologie reproduit dans les tubes à essai du laboratoire les processus de dégénérescence neuronale et permet de cribler les composés chimiques pour leurs capacités à bloquer ces processus.

Le Dr. Martine Clozel, Directeur Scientifique chez Actelion, commente : « Trophos possède une approche révolutionnaire et une expertise propriétaire qui ont permis le développement de nouveaux systèmes de criblage à haut débit qui utilisent des neurones primaires. La société dispose également de la capacité de profiler des composés plus avancés. Cela revêt une grande importance pour Actelion, étant donné que nous avons développé en interne une vaste bibliothèque de composés et une expertise significative dans le domaine des troubles neurologiques. »

Notes pour les journalistes :

A propos de l'accord Le 19 juillet 2010, Actelion a signé un accord portant sur l'acquisition de Trophos SA, une société française pharmaceutique de recherche clinique qui développe des médicaments pour les patients atteints de maladies neurodégénératives. L'acquisition est liée à l'exercice par Actelion d'une option d'achat. Cette option deviendra exerçable dès paiement par Actelion de la somme de 10 millions d'euros à Trophos. L'option prendra fin deux mois après la réception par Actelion des résultats de l'étude de Phase III de l'olesoxime qui est en cours, et au plus tard le 31 décembre 2012, Actelion pouvant y renoncer à tout moment. L'exercice de l'option sera payé en numéraire, et dépendra en partie de l'autorisation de mise sur le marché de l'olesoxime par la Food and Drug Administration américaine (FDA), ainsi que de la progression globale des autres composés du portefeuille. De ce fait, le prix d'exercice pourra varier entre 125 et 195 millions d'euros.

A propos de l'olesoxime L'olesoxime, le principal composé de Trophos, est issu de la nouvelle classe propriétaire de molécules modulatrices du pore de la mitochondrie. Les études précliniques ont montré que l'olesoxime favorise le fonctionnement et la survie des neurones et d'autres types de cellules placées en conditions de stress pathologique, grâce à leurs interactions avec le pore de transition membranaire de la mitochondrie (mPTP). L'olesoxime a aussi montré une activité dans le modèle SOD1 de la SLA (Bordet et al. JPET 322:709-720, 2007).

L'olesoxime a terminé avec succès ses études cliniques de Phase I sur des volontaires sains et de Phase Ib sur des patients atteints de SLA. Ces essais cliniques ont démontré que le produit est très bien toléré. Ils ont également permis de déterminer le régime de dose utilisé dans l'étude pivot de Phase III.

A propos de l'essai clinique de Phase III dans la SLA Cette étude de phase III sera réalisée en groupes parallèles sur 18 mois, randomisée, en double aveugle versus placebo afin d'évaluer l'efficacité et la tolérance de l'olesoxime versus placebo. Elle a bénéficié d'un avis sur le protocole de l'Agence Médicale Européenne EMA. Le recrutement s'est achevé au premier trimestre 2010, avec 512 patients diagnostiqués SLA depuis 6 à 36 mois avant leur entrée dans l'essai, et traités selon les méthodes classiques. L'olesoxime est administré par voie orale en une dose unique quotidienne de 330 microgrammes. Cet essai se tient dans 15 centres en France, en Allemagne, en Grande-Bretagne, en Belgique et en Espagne et fait partie du projet collaboratif de 3 ans MitoTarget (Grant Agreement No : HEALTH-F2-2008-223388) qui a reçu un financement de la Commission Européenne de près de 6 millions d'euros.

Le critère principal d'évaluation de l'étude est la survie à 18 mois. Les critères secondaires d'évaluation incluent l'évaluation sur l'échelle ALS-FRS de l'évolution de la pathologie, le temps de ventilation assistée, la capacité vitale lente (mesure de la fonction respiratoire), l'évaluation de la force musculaire par test manuel et l'évaluation de la qualité de vie.

A propos de la Sclérose Latérale Amyotrophique La Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), plus communément appelée maladie de Lou Gehrig aux Etats-Unis, est la maladie du neurone moteur la plus répandue, avec un taux de prévalence de 2 à 3 pour 100 000 (30 000 patients atteints aux Etats-Unis, et 45 000 en Europe à temps constant).

La plupart des patients qui développent la SLA sont âgés de 40 à 70 ans (moyenne d'âge de 55 ans). Plus de 80% d'entre eux décèdent entre 3 et 5 ans après le diagnostic. La forme de SLA la plus répandue est la SLA sporadique, mais 5 à 10% des cas sont héréditaires par transmission autosomique dominante (SLA familiale).

Les premiers symptômes de la SLA incluent une faiblesse musculaire dans les bras et les jambes, puis plus tard, des difficultés respiratoires et à la déglutition qui sont généralement la cause du décès. Il n'existe pas à l'heure actuelle de traitement qui permette d'arrêter la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA.

A propos de la stratégie de recherche de Trophos La stratégie de recherche de Trophos implique la re-création de processus de dégénérescence neuronale dans les tubes à essais en laboratoire et le criblage de composés chimiques pour leur capacité à bloquer ces processus. Des essais sur des maladies pertinentes sont développés en utilisant les neurones spécifiques touchés par chaque maladie. Par exemple : les neurones moteurs pour la SLA et l'ASM, les neurones de la région du striatum pour la maladie de Huntington, et les neurones corticaux pour la maladie d'Alzheimer. Pour résumer, Trophos considère le neurone comme un tube à essai cellulaire rempli des divers produits issus des 30 000 gènes exprimés par une cellule, dans des conditions aussi proches que possible de l'environnement physiologique.

A propos de Trophos SA Trophos est une société pharmaceutique qui développe des thérapies innovantes jusqu'à leur validation clinique dans des indications en neurologie et cardiologie qui n'ont pas encore de traitements efficaces. La société dispose aujourd'hui d'une collection de composés chimiques brevetés dérivés du cholestérol-oxime générant des candidats médicaments, dont le principal, l'olesoxime, a terminé le recrutement de son essai de Phase III de patients atteints de SLA, et dont le deuxième produit, dans le domaine cardiovasculaire, entre en développement clinique de Phase I. Les composés de Trophos augmentent le fonctionnement et la survie des cellules stressées, par la modulation de la dysfonction mitochondriale, en interagissant avec le pore de transition membranaire de la mitochondrie (mPTP). Des études cliniques publiées récemment soutiennent le rationnel thérapeutique de médicaments ciblés sur la mitochondrie en neurologie (maladie d'Alzheimer) et en cardiologie (lésions cardiaques d'ischémie-reperfusion). Trophos est particulièrement bien positionnée pour exploiter cette approche thérapeutique reconnue. Trophos a été créée en 1999 par Antoine Beret et Michel Delaage, respectivement anciens PDG et Directeur scientifique d'Immunotech. La société a été financée par des fonds représentés par Amundi PEF (anciennement SGAM AI), Turenne Capital Partenaires, Viveris Management, OTC Asset Management, Sofimac, Sofipaca, CM-CIC Capital Privé, Blue Medical Investment et l'Association Française contre les Myopathies (AFM). Trophos a également reçu des financements publics de la part de la Commission Européenne, de l'AFM, de l'Agence Nationale de Recherche et d'Oseo Innovation.

A propos d'Actelion Ltd Actelion Ltd est une société biopharmaceutique dont le siège social est à Allschwil (Bâle), en Suisse. Le premier médicament de Actelion, Tracleer®, un antagoniste mixte des récepteurs de l'endothéline à prendre par voie orale, a été approuvé pour le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire. Actelion commercialise Tracleer® par l'entremise de ses propres filiales dans les principaux marchés internationaux, dont les États-Unis, l'Union européenne, le Japon, le Canada, l'Australie et la Suisse. Fondée fin 1997, la société Actelion est un acteur incontournable dans la recherche innovatrice sur l'endothélium – la couche de cellules unique séparant chaque vaisseau sanguin de la circulation sanguine. Plus de 2 300 employés de Actelion travaillent à la découverte, la mise au point et la commercialisation de médicaments novateurs afin de répondre à des besoins médicaux non comblés. Les actions de Actelion se négocient à la bourse suisse (SIX Swiss Exchange – symbole au téléscripteur : ATLN) dans le cadre du SMI® (Swiss Market Index), l'indice des valeurs-vedettes du marché suisse.

Juliette dos Santos

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Tags : Actelion, maladie de Charcot, maladie orpheline, médicaments orphelins, olesoxime, option d'achat, Scélore Latérale Amyotrophique, société pharmaceutique, Trophos

recherche sur les cellules souches (Northshore)

André Boucq — 2010-07-09T09:11:44Z

Avancée fondamentale dans la recherche sur les cellules souches réalisée dans le Northshore.

Une avancée dans la recherche sur les cellules souches a eu lieu dans le Northshore, avancée qui pourrait apporter de l'espoir à des milliers de personnes touchées par la Sclérose Latérale Amyotrophique ou SLA. La recherche qui s'est déroulée à Covington pourrait bien transformer cet endroit en un nouveau pôle médical mondial. C'est le Docteur Gabriel Lasala qui est à la tête de ces progrès dans la recherche sur les cellules-souches. "Nous sommes le seul groupe qui utilise les cellules-souches dans le domaine de la SLA, le seul groupe dans ce pays."

L'année passée au mois d'août, Dudley Jourdan apprenait qu'il était atteint de SLA. "Retournez chez vous et mettez de l'ordre dans votre vie. Il vous reste 2 ans à vivre.", s'est-il entendu dire. Mais aujourd'hui, lui et beaucoup d'autres souffrant de cette maladie y croient à nouveau. Dudley est dans la phase de sélection de la cellule-souche adulte . "Nous sommes devenus comme fous, parce que nous avions tellement prié pour que cela arrive".

Le Docteur Jose Monguell, spécialiste des cellules-souches et connu mondialement, a quitté le Chili pour rejoindre l'équipe du Docteur Lasala. Le procédé consiste à prendre de la moelle osseuse chez un patient, d' en extraire les cellules-souches, et de les multiplier, faisant passer leur nombre de quelques milliers à plusieurs millions, pour enfin les réinjecter et ainsi régénérer les tissus endommagés.

"Une seule cellule-souche peut en donner une autre, ce qui théoriquement, permet au patient d'en avoir à tout moment une prête à continuer le travail " explique le Docteur Monguell. D'autres protocoles portant sur les cellules-souches adultes développés par le Docteur Lasala et approuvés par la FDA (Food and Drug Administration) ont réussi avec succès à sauver des vies et des membres. Grâce au taux de réussite dans d'autres protocoles, la FDA a autorisé l'accès aux essais cliniques sur la maladie, ce qui signifie que plus de patients pourront bénéficier d'un traitement. Cela renforce le rêve de Dudley et de tous ceux qui sont atteints de la SLA qu'une guérison pourrait un jour être possible . Le processus progresse rapidement. Un produit utilisant des cellules-souches pour le traitement du SLA pourrait déjà se retrouver sur le marché dans à peine 3 ans. Suivant le succès des essais cliniques sur ces cellules-souches adultes, le Northshore serait en passe de devenir le plus grand centre américain spécialisé, avec un impact économique évalué à plus d'un milliard de dollars.

Traduction : Véronique Lemineur

Source : ALS Independence

Un nouveau gène lié à la SLA

André Boucq — 2010-06-01T07:31:06Z

Un nouveau gène lié à la SLA Les premiers symptômes de la sclérose latérale amyotrophique surviennent dix ans plus tôt chez les malades qui sont porteurs de cette variation génétique

Par Jean Hamann

jean-pierre julien

Une équipe internationale de chercheurs vient d'isoler un gène qui accroît le risque de souffrir de sclérose latérale amyotrophique (SLA) et qui, en plus, est lié à l'apparition précoce de la maladie. Chez les personnes porteuses de ce gène, les premiers symptômes de SLA se manifestent en moyenne dix ans plus tôt que chez les autres malades. Les détails entourant la découverte de ce premier facteur génétique qui influence le moment du déclenchement de la maladie sont publiés cette semaine dans la revue américaine Proceedings of the National Academy of Sciences par François Gros-Louis, Nicolas Dupré, Jean-Pierre Bouchard et Jean-Pierre Julien, de la Faculté de médecine, et huit autres chercheurs de Montréal, de Suède, du Japon et de France.

La SLA est une maladie qui se caractérise par une dégénérescence des neurones qui contrôlent l'activité musculaire. Cette atteinte des neurones moteurs, dont les premières manifestations surviennent à l'âge adulte, entraîne un affaiblissement progressif des bras et des jambes, suivi d'une paralysie musculaire et, deux à cinq années plus tard, par des problèmes respiratoires graves qui conduisent à la mort. Il n'existe présentement aucun traitement pour stopper cette maladie qui frappe de 5 à 7 personnes sur 100 000.

Les chercheurs ont comparé le génome de 705 personnes atteintes de SLA, recrutées en France, en Suède et au Québec, à celui de 751 personnes en bonne santé. Ils ont ainsi découvert une mutation, appelée P413L, qui accroît par un facteur 2,2 le risque de développer la maladie. Lorsque les analyses sont limitées aux malades vivant en France et au Québec, ce facteur de risque grimpe à 3,3 fois. Ce même gène constitue également un marqueur de déclenchement précoce de SLA puisque ceux qui le portent manifestent les premiers symptômes de la maladie dix ans plus tôt que les autres malades.

La mutation P413L affecterait la synthèse de la chromogranine B, un neuropeptide qui joue un rôle dans la communication avec les autres cellules. « Nous croyons que la mutation perturbe le système de sécrétion des neurones, ce qui cause un stress important à certaines structures cellulaires qui y sont associées. Nous réalisons présentement des expériences pour tester la validité de cette hypothèse », souligne le responsable de l'étude, Jean-Pierre Julien, du Centre de recherche du CHUQ.

Même si cette mutation n'est présente que chez 17 % des Québécois atteints de SLA, elle pourrait livrer de précieux renseignements sur les mécanismes cellulaires impliqués dans le déclenchement de la maladie, estime le chercheur. « On ne connaît pas encore le mécanisme d'action en cause, mais nos expériences montrent que la surproduction de chromogranines accélère la dégénérescence des neurones moteurs chez des souris transgéniques qui servent de modèles à l'étude de la SLA. »

Le professeur Julien croit que la découverte du gène P413L pourrait conduire à la mise au point d'un traitement visant à diminuer l'expression de ce gène ou encore à neutraliser les effets nocifs de la protéine qui en résulte. « Au Québec, 17 % des personnes atteintes de SLA pourraient profiter d'un tel traitement. Il serait possible de déterminer à qui cette thérapie devrait être proposée grâce à un test diagnostic ciblant cette mutation », précise-t-il.

étude de phase 2 du KNS-760704 (dexpramipexole) dans le traitement de la SLA

André Boucq — 2010-05-01T06:51:42Z

A propos de Knopp Neurosciences Inc.

Knopp Neurosciences, basée à Pittsburg, en Pennsylvanie, aux Etats-Unis, est une entreprise de découverte et de développement de médicaments, qui se consacre à fournir des traitements révolutionnaires pour les maladies neurologiques grâce à l'innovation, l'expérience et le partenariat. Le produit candidat le plus important de la société est KNS-760704, une petite molécule biodisponible oralement en cours de développement pour le traitement de la SLA. Le leadership de Knopp comprend des cadres expérimentés dans le développement et la découverte de médicaments pour les neurosciences ayant par le passé travaillé pour des sociétés pharmaceutiques de premier plan. Knopp est financé par Saturn Capital Inc. de Boston, comme agent de placement, et Saturn Partners II, comme investisseur principal.

Knopp Neurosciences présente d'autres tendances encourageantes dans son étude de phase 2 du KNS-760704 (dexpramipexole) dans le traitement de la SLA

Business Wire, Le samedi 17 avril 2010, à 1h 31 TORONTO

Dans une présentation sollicitée, effectuée aujourd'hui avant l'assemblée générale de l'Académie américaine de neurologie, Knopp Neurosciences Inc. (« Knopp ») a décrit d'autres tendances encourageantes observées dans une étude de phase 2 du KNS-760704 (dexpramipexole), dont les résultats ont été publiés antérieurement, pour le traitement de la SLA.

Knopp a constaté que les analyses post hoc indiquaient une tendance nette, en fonction de la dose administrée, à la réduction de l'échec du traitement, tel que mesurée par l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA, dans sa version révisée (« ALSFRS-R »), et par la capacité vitale forcée, sur les 12 semaines, partie contrôlée par placebo de l'étude.

•Dans le cas de l'ALSFRS-R, les échecs de traitement, définis comme la perte de 6 points ou plus dans les scores ALSFRS-R, par rapport à la ligne de base, ont concerné 9 sujets (soit 33 %), dans le groupe placebo ; 8 sujets (35 %), dans le groupe ayant reçu des doses de 50 mg/jour ; 4 sujets (15 %) dans le groupe ayant reçu des doses de 150 mg/jour ; et 2 sujets (8 %) dans le groupe ayant reçu des doses de 300 mg/jour (p = 0,014). •Dans le cas de la fonction pulmonaire, les échecs de traitement, définis comme une réduction de la capacité vitale forcée de 20 % ou plus, par rapport à la ligne de base, ont concerné 8 sujets (30 %) dans le groupe placebo ; 3 sujets (13 %) dans le groupe ayant reçu des doses de 50 mg ; 3 sujets (12 %) dans celui ayant reçu 150 mg ; et 1 sujet (4 %) parmi le groupe ayant reçu 300 mg (p = 0,028). Knopp a souligné que ces tendances encourageantes devaient être confirmées dans la vaste étude de phase 3 contrôlée, à long terme, nécessaire pour établir l'innocuité et l'efficacité du médicament pour les patients souffrant de SLA. Néanmoins, les analyses supplémentaires présentées aujourd'hui concordaient avec les tendances signalées précédemment dans l'étude de phase 2 de Knopp, suggérant le potentiel du dexpramipexole à améliorer les résultats dans le domaine fonctionnel et de la survie.

« Malgré la taille limitée de l'échantillon et des périodes de traitement, une évaluation continue des données de la phase 2 indique des tendances systématiquement encourageantes dans les analyses pré-spécifiées et post hoc », a déclaré Merit Cudkowicz, M.D., professeur de neurologie au Massachusetts General Hospital de la Harvard Medical School, et investigateur principal de l'essai, qui a présenté les résultats de l'étude de Knopp par invitation, lors de la séance plénière des essais cliniques 2010 de l'Académie. « Nous sommes impatients d'amorcer les études de phase 3 dès que le protocole et les autres dispositions seront établis. »

Comme indiqué antérieurement, l'étude de phase 2 en deux parties a réalisé son objectif principal consistant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité du dexpramipexole chez les patients atteints de SLA, pendant neuf mois. Les objectifs secondaires comprenaient la mesure des effets cliniques du dexpramipexole sur le déclin fonctionnel et la mortalité. La conception de cette étude, en deux parties, a permis d'évaluer les effets du médicament sur le même échantillon de patients atteints de SLA, lors de deux périodes de traitement randomisées en double aveugle, interrompues par une période de repos d'un mois, sous placebo.

Dans la première partie de cette étude, 102 sujets ont reçu des doses quotidiennes de 50 mg, 150 mg ou 300 mg de dexpramipexole, ou un placebo, pendant 12 semaines. Comme publié précédemment, le dexpramipexole a montré que la diminution du taux de progression de la maladie, telle que mesurée par la différence entre les courbes de l'échelle ALSFRS-R des différents groupes de traitement, variait selon les doses, le groupe auquel avait été administré des doses de 300 mg ayant retiré les bénéfices les plus importants.

Dans la seconde partie de cette étude, 92 sujets ont été choisis à nouveau au hasard pour recevoir des doses quotidiennes de 50 mg ou de 300 mg de dexpramipexole pendant 24 semaines. Outre le fait que les résultats suggéraient à nouveau que la diminution du taux de progression de la maladie, telle que mesurée par l'échelle ALSFRS-R, variait selon les doses administrées, on a également observé une tendance favorable à la survie dans le groupe ayant reçu des doses de 300 mg, en comparaison avec celui ayant reçu des doses de 50 mg. Au cours d'un test exploratoire comparant les sujets en fonction de la mortalité et des résultats fonctionnels, on a relevé une amélioration considérable chez les sujets du groupe ayant reçu des doses de 300 mg, en comparaison avec ceux du groupe ayant reçu des doses de 50 mg.

Knopp prévoit d'amorcer les études de phase 3 du dexpramipexole pour le traitement de la SLA avant la fin de l'année.

A propos du KNS-760704 (dexpramipexole) Knopp Neurosciences Inc. Tom Petzinger, +1-412-488-1776 Vice-président exécutif, Développement commercial et Affaires publiques tom@knoppneurosciences.com

Université de Hiroshima

André Boucq — 2010-04-30T16:04:02Z

Nature. 2010 Le 28 avril.

Mutations d'optineurin dans la sclérose de latérale amyotrophique. Maruyama H, Morino H, Itō H, Izumi Y, H Kato, Y Watanabe, Kinoshita Y, Kamada M, Nodera H, Suzuki H, Komure O, Matsuura S, Kobatake K, Morimoto N, Abe K, Suzuki N, Aoki M, Kawata A, Hirai T, T Kato, Ogasawara K, Hirano A, Takumi T, Kusaka H, Hagiwara K, le Kaji R, Kawakami h.

Département d'épidémiologie, Institut de recherche sur les rayonnements biologie et de médecine, Université de Hiroshima, Hiroshima 734-8553, Japon.

Résumé Sclérose de latérale amyotrophique (ALS) a son apparition au moyen âge et est un trouble progressif caractérisé par la dégénérescence des neurones à moteur de la principale cortex moteur, le tronc cérébral et la moelle épinière. La plupart des cas de ALS sont sporadiques, mais environ 10 % sont familiales. Les gènes connus pour provoquer des ALS familial classique (FALS) sont Superoxyde dismutase 1 (SOD1), angiogenin codage ANG, TARDP codage transactive réponse (TAR) ADN-liaison protéines TDP-43 (réf. 4) et fusion de Kaposi/traduit en liposarcoma (USF, également connu sous le nom de TLS). Toutefois, ces défauts génétiques se produisent dans seulement environ 20-30 % des cas de FALS, et la plupart des gènes provoquant FALS sont inconnus. Ici nous montrer qu'il existe des mutations dans le gène codage optineurin (OPTN), précédemment signalé à être un gène causal de glaucome open-angle primaire (POAG), chez les patients avec ALS. Nous avons trouvé trois types de mutation du OPTN : une suppression homozygote exon 5, une mutation de bêtises Q398X homozygote et une mutation de missense E478G hétérozygote dans son domaine d'ubiquitin-liaison. L'analyse de transfection de cellules a montré que l'absurde et les mutations missense de OPTN aboli l'inhibition de l'activation du facteur nucléaire kappa B (NF-kappaB), et la mutation E478G a révélé une distribution cytoplasmiques différente de celle du type sauvage ou une mutation POAG. Une affaire avec la mutation de E478G a montré inclusions cytoplasmiques OPTN-immunoréactives. En outre, inclusions TDP-43 ou SOD1-positif de sporadiques et SOD1 cas de ALS étaient également sensiblement immunolabelled par anticorps anti-OPTN. Nos conclusions suggèrent fortement que OPTN est impliqué dans la pathogenèse de ALS. Ils indiquent également que les inhibiteurs de NF-kappaB pourraient servir à traiter ALS et que les souris transgéniques portant diverses mutations de OPTN sera pertinents dans le développement de nouveaux médicaments pour ce trouble. PMID : 20428114 [PubMed - fourni par l'éditeur]

Texte original : Nature. 2010 Apr 28. [Epub ahead of print]

Mutations of optineurin in amyotrophic lateral sclerosis. Maruyama H, Morino H, Ito H, Izumi Y, Kato H, Watanabe Y, Kinoshita Y, Kamada M, Nodera H, Suzuki H, Komure O, Matsuura S, Kobatake K, Morimoto N, Abe K, Suzuki N, Aoki M, Kawata A, Hirai T, Kato T, Ogasawara K, Hirano A, Takumi T, Kusaka H, Hagiwara K, Kaji R, Kawakami H.

Department of Epidemiology, Research Institute for Radiation Biology and Medicine, Hiroshima University, Hiroshima 734-8553, Japan.

Abstract Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) has its onset in middle age and is a progressive disorder characterized by degeneration of motor neurons of the primary motor cortex, brainstem and spinal cord. Most cases of ALS are sporadic, but about 10% are familial. Genes known to cause classic familial ALS (FALS) are superoxide dismutase 1 (SOD1), ANG encoding angiogenin, TARDP encoding transactive response (TAR) DNA-binding protein TDP-43 (ref. 4) and fused in sarcoma/translated in liposarcoma (FUS, also known as TLS). However, these genetic defects occur in only about 20-30% of cases of FALS, and most genes causing FALS are unknown. Here we show that there are mutations in the gene encoding optineurin (OPTN), earlier reported to be a causative gene of primary open-angle glaucoma (POAG), in patients with ALS. We found three types of mutation of OPTN : a homozygous deletion of exon 5, a homozygous Q398X nonsense mutation and a heterozygous E478G missense mutation within its ubiquitin-binding domain. Analysis of cell transfection showed that the nonsense and missense mutations of OPTN abolished the inhibition of activation of nuclear factor kappa B (NF-kappaB), and the E478G mutation revealed a cytoplasmic distribution different from that of the wild type or a POAG mutation. A case with the E478G mutation showed OPTN-immunoreactive cytoplasmic inclusions. Furthermore, TDP-43- or SOD1-positive inclusions of sporadic and SOD1 cases of ALS were also noticeably immunolabelled by anti-OPTN antibodies. Our findings strongly suggest that OPTN is involved in the pathogenesis of ALS. They also indicate that NF-kappaB inhibitors could be used to treat ALS and that transgenic mice bearing various mutations of OPTN will be relevant in developing new drugs for this disorder.

PMID : 20428114 [PubMed - as supplied by publisher]

Les recherches UCL sur la maladie de Charcot récompensées par la Fondation Médicale Reine Elisabeth

André Boucq — 2010-03-07T14:39:00Z

La Fondation Médicale Reine Elisabeth soutient des chercheurs qui, utilisant des techniques de pointe, se consacrent à l'étude des systèmes nerveux (troubles du développement, traumatismes cràniens, lésions de la moelle épinière, vieillissement cérébral, démences â€¦). Pour la période 2008-2010 une aide substantielle annuelle de presque 0,9 million dâ€™â‚¬ a été accordée à 16 équipes universitaires, dont deux de lâ€™UCL.

Visite de la Princesse Astrid à l'UCL

Princesse Astrid

Les recherches UCL sur la maladie de Charcot récompensées par la Fondation Médicale Reine Elisabeth

La Fondation Médicale Reine Elisabeth finance, tous les trois ans, des recherches en neurosciences, à raison de 2 millions 700 000 €. 16 laboratoires ont été financés en 2008-2010. En sa qualité de présidente d'honneur de la Fondation, la Princesse Astrid visite, chaque année, les labos dont les recherches ont sélectionnées. Le 23 mars 2010, la Princesse visitera l'Institut des neurosciences de l'UCL qui a reçu un financement de 150 000 € pour ses recherches dans le domaine de la sclérose latérale amyotrophique ou maladie de Charcot.

La maladie de Charcot est une maladie neurodégénérative grave qui affecte spécifiquement les neurones qui commandent les muscles. Sa fulgurance est sans appel : les personnes diagnostiquées pour cette maladie ont une espérance de vie limitée à quelques années et les traitements sont d'une efficacité très limitée.

Concrètement, la sclérose latérale amyotrophique s'attaque aux cellules nerveuses qui contrôlent la motricité. La mort de ces neurones entraîne rapidement la paralysie, laquelle s'accompagne d'une fonte musculaire importante. On assiste donc d'abord à une paralysie motrice, suivie d'une paralysie vitale (paralysie des muscles de la respiration et de la déglutition), qui entraîne la mort. Les fonctions intellectuelles ne sont pas affectées, laissant les patients prisonniers dans un corps inanimé.

Au sein de l'Institut des neurosciences de l'UCL, le professeur Emmanuel Hermans (neuropharmacologie) a obtenu un financement de la Fondationpour ses recherches innovantes sur les mécanismes de neuroprotection. L'équipe du professeur Hermans cherche ainsi à comprendre ces mécanismes qui se mettent en place dans l'organisme pour protéger les neurones encore vivants. L'objectif est de réussir à épargner ces neurones afin de limiter l'avancée de la maladie (et donc la paralysie).

Pour parvenir à cet objectif, l'Institut pratique des recherches innovantes sur les cellules souches : l'idée est de corriger l'environnement malade au sein de la moelle épinière afin de ralentir le processus de la maladie, et ainsi, préserver les cellules encore valides.

La Fondation Médicale Reine Elisabeth soutient des chercheurs qui, utilisant des techniques de pointe, se consacrent à l'étude des systèmes nerveux (troubles du développement, traumatismes crâniens, lésions de la moelle épinière, vieillissement cérébral, démences …). Pour la période 2008-2010 une aide substantielle annuelle de presque 0,9 million d'€ a été accordée à 16 équipes universitaires, dont deux de l'UCL. Infos : http://www.fmre-gske.be

Nouveau site Internet d'information à destination des médecins et des malades souffrant de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA)

André Boucq — 2010-03-04T18:12:00Z

Le consortium MitoTarget lance un nouveau site Internet d'information à destination des médecins et des malades souffrant de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), maladie orpheline également connue sous le nom de maladie de Charcot

Le coordinateur du consortium MitoTarget, Trophos, s'attend à ce que ce site aide les patients et le personnel soignant, et accélère la découverte d'un traitement contre cette maladie qui touche de nombreuses personnalités comme le scientifique Stephen Hawking

Marseille, le 8 mars 2010 – Trophos, société pharmaceutique spécialisée dans le traitement des maladies orphelines dont la SLA, annonce aujourd'hui, au nom du consortium MitoTarget, le lancement du site MitoTarget Online, http://www.mitotarget.eu.

Ce site de ressources multilingue vise à devenir le premier point d'information pour toutes les personnes touchées par la SLA : malades, médecins, infirmières et spécialistes, mais également toute personne dont un ami ou un membre de la famille est atteint par cette maladie. Le site contient des informations détaillées sur la SLA et sur des sujets annexes, ainsi qu'une liste détaillée de liens vers d'autres sites d'information et de soutien pouvant aider les personnes touchées par la maladie.

La SLA (acronyme de Sclérose Latérale Amyotrophique), ou maladie de Charcot, également appelée maladie de Lou Gehrig aux Etats-Unis, est une maladie neurodégénérative mortelle actuellement incurable qui affecte les motoneurones. L'espérance de vie des patients atteints de SLA varie généralement entre 3 et 5 ans après le diagnostic. La maladie entraîne une dégénérescence du cerveau et de la moelle épinière. Parmi les malades célèbres touchés par cette maladie, figure notamment Stephen Hawking, physicien théoricien anglais, atteint d'une variante extrêmement rare de la SLA qui lui a permis de survivre depuis son diagnostic à l'âge de 23 ans. La maladie a également coûté la vie et la carrière de nombreux sportifs, de musiciens, d'artistes et d'hommes politiques talentueux. Selon les estimations, on ne comptabiliserait que 90 000 personnes dans le monde qui souffriraient aujourd'hui de cette maladie. La maladie affecte le plus souvent des personnes âgées de 40 à 70 ans. Chaque année, on compte plus de décès dus à la SLA qu'à la sclérose en plaques.

Par ailleurs, MitoTarget Online permettra à la communauté SLA de suivre dans le détail les avancées de l'essai clinique majeur actuellement conduit par le consortium MitoTarget. Cet essai clinique est aujourd'hui l'un des seuls essais consacré à la SLA.

Outre Trophos, coordinateur du projet, le consortium MitoTarget est soutenu par l'Union européenne (UE) et rassemble 17 partenaires de quatre pays européens (France, Allemagne, Royaume-Uni et Belgique), ainsi qu'un centre en Espagne. Parmi ces partenaires, 14 participent à l'essai clinique et 5 à la recherche fondamentale visant à comprendre les mécanismes sous-jacents de la SLA et d'autres maladies neurodégénératives. Ces institutions sont parmi les plus avancées dans la prise en charge et la recherche sur la SLA en Europe occidentale, et constituent des références pour le diagnostic, le traitement et le soin de la SLA.

« Trophos et le consortium MitoTarget souhaitent développer le plus tôt possible des traitements pour la SLA, une maladie rare, mais terrible et mortelle pour le patient, » déclare Damian Marron, PDG de Trophos, coordinateur du consortium. « Nous voulons qu'il soit aussi simple que possible pour les malades et pour toute autre personne, qu'elle soit spécialiste, médecin, infirmière, patient ou anonyme, de trouver et de partager de l'information. Nous espérons que cette initiative contribuera à accélérer le processus de découverte de nouveaux traitements, et aidera tous ceux dont la vie a été affectée par cette maladie destructrice. »

Stephen Hawking, physicien théoricien anglais, parrain de l'Association contre les affections du neurone moteur, ajoute « Il est essentiel d'apporter tout le soutien possible aux personnes atteintes de SLA. Elles ont besoin de vivre le plus longtemps possible dans les meilleures conditions possibles. Le site Internet du consortium MitoTarget est un projet encourageant qui permettra d'apporter une aide en ligne à toutes les personnes affectées par la maladie, et de développer des traitements contre la SLA avec le soutien de l'Union européenne. »

A propos du consortium MitoTarget : http://www.mitotarget.eu Le MitoTarget est un consortium financé par l'Union européenne et dédié à la recherche de thérapies contre la SLA. Le consortium est piloté par Trophos et réunit les partenaires suivants :
L'Institut Méditérranéen de Neurobiologie (INMED)
Le Centre de recherche et de soins Sheffield pour les troubles des motoneurones, division du Département Académique de Neurologie de l'Université de Sheffield
Le Département de Génétique médicale, Eberhard Karls Universität Tübingen, de L'Institut de Pharmacologie de Johann Wolfgang Goethe-Université de Frankfurt (GUF)
Le Centre de Référence pour la SLA de l'Assistance Publique – Hôpitaux de Paris La Pitié Salpêtrière
Le Département de Médecine et de Rééducation Physique du Centre Hospitalier Universitaire de Nice
La Charité Medical School, Centre de Médecine Neurologique, département de la Hannover Medical School
L'Institut de Psychiatrie du King's College de London
Katholieke Universiteit Leuven – Division de Neurologie Expérimentale
La Clinique neurologique de l'Université de Halle-Wittenberg
Le Centre Hospitalier Universitaire Régional de Montpellier
Le Centre Hospitalier Universitaire Régional de Lille – Centre de Référence pour les Affections des motoneurones à Lille
Le Centre Universitaire de l'Université d'Ulm
Le Centre Hospitalier Universitaire de Limoges - Département de Neurologie de l'Hôpital Universitaire Dupuytren
Hospices Civils de Lyon - Département de Neurologie de l'Hôpital Universitaire Pierre Wertheimer Le projet MitoTarget est soutenu par l'Union européenne dans le cadre du 7e programme cadre de recherche et de développement technologique – Projet MitoTarget – Accord de subvention santé F2-2008-223388.

A propos de la SLA (Sclérose Latérale Amyotrophique) SLA, plus communément appelée maladie de Lou Gehrig aux Etats-Unis, est une maladie neurologique progressive et mortelle qui, selon les estimations, affecte plus de 90 000 personnes dans le monde entier. Il n'existe aucun remède pour la SLA. Le seul médicament approuvé est le riluzole (Sanofi-Aventis), qui a démontré une prolongation de la survie de 2 à 3 mois chez les patients atteints de cette pathologie. Pour plus d'informations sur la SLA, consulter le site http://www.alsa.org.

A propos de Trophos : http://www.trophos.com Trophos est une société pharmaceutique qui crible et développe des molécules innovantes jusqu'à leur validation clinique dans des indications en neurologie et cardiologie qui n'ont pas encore de traitements efficaces. La société dispose aujourd'hui d'une collection de composés chimiques brevetés dérivés du cholestérol-oxime générant des candidats médicaments, dont le principal, l'olesoxime (TRO19622), est en essais cliniques de Phase II et dont le deuxième, le TRO40303, doit entrer en développement clinique en 2010. Les composés de Trophos augmentent la fonction et la survie des cellules stressées, par la modulation de la dysfonction mitochondriale, en interagissant avec le pore de transition membranaire de la mitochondrie (mPTP). Des études cliniques publiées récemment soutiennent le rationnel thérapeutique de médicaments ciblés sur la mitochondrie en neurologie (maladie d'Alzheimer) et en cardiologie (lésions d'ischémie-reperfusion). Trophos est exceptionnellement bien positionnée pour exploiter cette approche thérapeutique reconnue.